真实世界研究


 

20161225日,美国国会公布了《21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)》最终版本,其中一项条款引起了业内广泛的重视,即利用真实世界证据(Real World Evidence取代传统临床试验进行扩大适应症的批准。

 

传统临床试验---随机对照试验(Randomized Controlled TrialRCT)是循证医学的基石,是未上市新药疗效评价的金标准。RCT是指纳入标准化的病例样本,应用标准化的治疗方案,采用随机、对照、盲法和客观的效应指标对试验结果进行测量和评价,以获取干预措施的治疗效力。RCT因其严格的纳入/排除标准、严格控制的实验条件以及标准化的治疗等因素,使得其结论外推性不佳。

 

真实世界研究的概念最早于1966年由WilliamsonBarrett提出,近年来逐渐受到大家的关注。RWE是指从RCT以外的其它来源获取的关于用药方式、药物潜在获益或者安全性方面的数据,包括电子健康档案、医疗保险理赔与账单、药品与疾病登记单以及个人医疗器械与保健活动中收集来的数据。21世纪治愈法案》发布后,业内人士认为RWE会在加快药品获批速度的同时,降低审评的科学性。基于这些担忧,201612月,FDA在《New England Journal of Medicine》上发表《Real-World Evidencce—What is it and what can it tell us?》一文,系统阐述RWE获取数据的环境界定以及研究方法。20179月,FDA接受RWE用于医疗器械注册。目前,在ClinicalTrials.gov上可以检索到许多已经完成或正在进行中的RWE试验。在FDA大力推进的背景下,结合其宽纳入、少排除及真实性等优势,RWE必将在加快药品和医疗器械的审批中发挥重要的作用。

 

前期数据表明,立迪生物专利产品OncoVeeTM Mini PDXMini Patient-derived Xenografts)肿瘤药敏检测结果与PDX药敏结果具有良好的一致性,同时部分实例证明Mini PDX药敏结果与临床肿瘤患者的应答情况相关性好,具有指导临床肿瘤精准治疗的潜能。为了在临床大样本以及多癌种中进一步确证,立迪生物组织开展了Mini PDX药敏结果与临床一致性评价的PI Initiated RWE研究。该研究由解放军81医院秦叔逵院长牵头,北京协和医院、北京301医院、南京市第一医院、浙大一附院以及仁济医院等多中心联合参与,严格执行FDA Part 11的要求,相关研究进展将会在20189CSCO年会上海立迪卫星会上详细展示。


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